HIMALAYA研究:从肌萎缩侧索硬化症另一项阴性2期试验中学习
[Comment] HIMALAYA: learning from another negative phase 2 trial in ALS
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本文评论了肌萎缩侧索硬化症(ALS)领域的HIMALAYA 2期临床试验阴性结果。ALS是一种快速进展的神经退行性疾病,具有复杂的遗传起源,在临床和遗传特征上具有异质性,驱动疾病进展的病理生物学因素可能也存在异质性。
要点
- ALS是快速进展的神经退行性疾病,具有复杂的遗传起源
- ALS在临床和遗传特征上具有异质性
- 驱动ALS疾病进展的病理生物学因素可能存在异质性
原文
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a rapidly progressive neurodegenerative condition of complex genetic origin.1 The condition is heterogeneous in clinical and genetic features, and probably also in terms of the pathobiological factors that drive disease progression.2
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引用
- The Lancet Neurology:[Comment] HIMALAYA: learning from another negative phase 2 trial in ALS
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