EXPLORE44试验：delpacibart zotadirsen在杜氏肌营养不良症外显子44跳跃突变中的安全性与疗效
[Articles] Safety and efficacy of delpacibart zotadirsen in Duchenne muscular dystrophy mutations amenable to exon 44 skipping in the USA (EXPLORE44): a randomised, placebo-controlled, double-blind, phase 1/2 trial
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这是一项在美国进行的随机、安慰剂对照、双盲、1/2期临床试验，评估delpacibart zotadirsen在适合外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症（DMD44）患者中的安全性和疗效。结果显示，del-zota具有可接受的安全性，能够增加外显子44跳跃和抗肌萎缩蛋白表达，并降低肌肉损伤的生物标志物。研究支持进一步开展3期试验以评估其疗效和长期安全性。
要点
- del-zota安全性可接受
- 增加外显子44跳跃和抗肌萎缩蛋白表达
- 降低肌肉损伤生物标志物，支持3期研究
核心结论
- del-zota在DMD44患者中具有可接受的安全性，并显示出增加外显子44跳跃、抗肌萎缩蛋白表达和降低肌肉损伤生物标志物的效果，支持进行3期研究以评估疗效和长期安全性。
研究设计与样本
- 随机、安慰剂对照、双盲、1/2期临床试验，在美国进行，纳入适合外显子44跳跃的杜氏肌营养不良症患者。
主要发现
- del-zota产生了外显子44跳跃和抗肌萎缩蛋白表达的增加。
- del-zota降低了肌肉损伤的生物标志物。
关键数值与推荐
- 原文未报告具体数值。
临床怎么用
- 目前尚处于1/2期试验阶段，需进一步3期研究确认疗效和长期安全性后，方可考虑临床应用。
局限性
- 原文未报告局限性。
以上解读依据论文摘要（全文未开放获取或许可不允许翻译转载）。
原文
Del-zota had an acceptable safety profile, produced increases in exon 44 skipping and dystrophin expression, and decreased biomarkers of muscle damage in participants with DMD44. Findings from this study support further investigation of del-zota in a phase 3 study to assess efficacy and long-term safety.
来源：The Lancet Neurology，查看原文。版权归原作者所有。
引用
- The Lancet Neurology：[Articles] Safety and efficacy of delpacibart zotadirsen in Duchenne muscular dystrophy mutations amenable to exon 44 skipping in the USA (EXPLORE44): a randomised, placebo-controlled, double-blind, phase 1/2 trial
供执业医师工作参考，不替代临床判断；数值与分级以指南原文为准。