决定：孤儿药注册产品
正文 · 中文译文
决定 孤儿注册药品 由英国许可机构注册的已授权孤儿药品清单。 本页更新 来自： 药品和保健产品监管局 发布日期： 2021年2月9日 最后更新： 2026年11月2日 显示所有更新 2026年11月2日 将 Dojolvi 口服液 0.96g/ml OD1 添加至“孤儿注册簿”。 2026年10月30日 孤儿注册簿更新： Casgevy 适应症由12岁及以上患者修订为5岁及以上患者。 2026年10月20日 Onivyde 聚乙二醇化脂质体 OD1 从孤儿注册簿中移除，并添加至过期孤儿注册簿。 2026年10月20日 CRYSVITA 在孤儿注册簿上由 PLGB 50262/0001/OD1 修订为 PLGB 16508/0071 – 0073/OD1。Besponsa OD1 孤儿适应症在孤儿注册簿上修订。Tryngolza 80 mg 注射液 OD1 从孤儿注册簿中移除，并添加至过期孤儿注册簿。 2026年10月14日 更新孤儿注册簿以反映： - 添加 CRESEMBA 40MG 硬胶囊 OD1 和 OD2 - 将 Oxbryta 500 mg 薄膜衣片从孤儿注册簿中移除并添加至过期孤儿注册簿 - 添加 Lunsumio 5 mg 和 45mg 注射液 OD1 2026年10月9日 修订 Luxturna 孤儿市场独占权到期日期，并将 TAKHZYRO 300 mg 注射液添加至过期注册簿。 2026年9月30日 9月24日：添加 ZEPZELCA 2 mg 和 4mg 粉末 OD1 2026年9月24日 更新页面以纳入最新孤儿注册簿 2026年9月11日 过期孤儿药登记册已更新，将Vimizim的到期日期修订从2024年4月30日改为2025年10月2日。 2026年8月18日 新增Romvimza（14mg、20mg和30mg胶囊）OD1 2026年8月10日 更新孤儿药登记册以纳入：“新增IMCIVREE OD3” 2026年8月6日 更新“孤儿药登记册”以反映：将Takhzyro 300 mg从PLGB 54937/0028/OD1修订为PL 54937/0028/OD1。 2026年7月17日 添加最新孤儿药登记册 2026年7月16日 将产品名称“Lonapegsomatropin Ascendis Pharma”修订为“Skytrofa” 新增Reblozyl OD1 新增Vyloy 300mg 将产品名称Mepsevil修订为Mepsevii 将Kanuma恢复至孤儿药登记册 将Strensiq恢复至孤儿药登记册 将Kanuma恢复至孤儿药登记册 将Strensiq恢复至孤儿药登记册 Amvuttra到期日期修订 2026年7月7日 将ZYNYZ新增至孤儿药登记册。 2026年6月26日 孤儿药登记册更新以纳入新增Koselugo 5和7.5 mg胶囊内颗粒（供开囊使用）。 2026年6月18日 更新Lutathera孤儿药市场独占权到期日期 2026年6月1日 修订Kinpeygo孤儿药适应症 2026年6月1日 新增“Wayrilz 400mg薄膜衣片至孤儿药登记册” 2026年5月18日 新增“Vyjuvek 5×10^9空斑形成单位/mL混悬液及凝胶用凝胶”至孤儿药登记册 2026年5月13日 Hepcludex更新：过期孤儿药登记册 Alprolix从孤儿药登记册移至过期孤儿药登记册 Idelvion从孤儿药登记册移至过期孤儿药登记册 2026年5月13日 替换CSV文件。 2026年5月7日 更新了孤儿药及过期孤儿药注册清单。 2026年4月30日 孤儿药注册清单更新：修订“Soliris”孤儿药市场独占期日期 2026年4月30日 孤儿药注册清单新增： - Kaftrio 60mg/40mg/80mg 袋装颗粒剂”及“Kaftrio 75mg/50mg/100mg 袋装颗粒剂 - 修订“Somakit TOC”孤儿药市场独占期日期 2026年4月15日 孤儿药注册清单已更新 2026年4月1日 更新页面，附最新孤儿药注册清单CSV文件 2026年3月20日 更新至最新孤儿药注册清单 2026年3月12日 更新以添加最新孤儿药注册清单文件 2026年3月11日 更新以将最新孤儿药注册清单CSV文件添加至页面 2026年3月2日 新增Livmarli孤儿药资格认定并更新Zejula的PL号 2026年2月25日 新增Minjuvi孤儿药资格认定 2026年2月23日 已将更新后的孤儿药注册清单添加至页面 2026年2月11日 更新了过期孤儿药注册清单 2026年2月6日 更新以添加新的孤儿药注册清单文件 2026年2月4日 更新以对孤儿药注册清单CSV中PREVYMIS条目进行行政性编辑 2026年1月30日 更新为最新孤儿药注册清单文件，纳入PREVYMIS 20mg及120mg袋装颗粒剂 2026年1月15日 孤儿药注册清单更新：Voranigo 10mg及40mg薄膜衣片独占期日期延长 2026年1月12日 更新以将Ogsiveo 100mg及150mg薄膜衣片添加至孤儿药注册清单 2025年12月22日 修改以添加最新的过期孤儿药注册清单产品。JM 2025年12月18日 更新了孤儿药清单电子表格。 2025年12月15日 修改以添加新的孤儿药注册清单附件 2025年12月12日 更新后的孤儿药登记册 2025年12月5日 已过期孤儿药注册文件已更新 2025年12月1日 更新后的孤儿药登记册。 2025年11月28日 已更新： - 孤儿药登记册 - 已过期孤儿药注册 2025年11月25日 Vyvgart 1000 mg 溶液已添加到孤儿药登记册 2025年11月25日 已更新： - 孤儿药登记册 - 已过期孤儿药注册 2025年11月18日 已将 Gazyvaro 从孤儿药列表中移除。 2025年11月3日 已更新孤儿药登记册和已过期孤儿药登记册。 两个登记册现在均为 CSV 格式，并将自此以后继续采用该格式。 2025年10月31日 Darzalex（PLGB 00242/0676 – 0677/OD1）新增临床适应证： “作为单药治疗，适用于治疗有发展为多发性骨髓瘤高风险的冒烟型多发性骨髓瘤成人患者” 2025年10月14日 已将“ADAKVEO”——（PLGB 00101/1191/OD1）移至“已过期孤儿药注册”列表。 2025年9月23日 更新了 FABHALTA - PLGB 00101/1231/OD2 的条目 2025年9月18日 Raxone（PLGB 08829/0204/OD1）已移至“已过期孤儿药注册”列表。 2025年9月9日 Bylvay 的到期日期已更新为 2025年9月7日 2025年9月1日 已将以下项目从“孤儿药登记册”移至“已过期孤儿药注册”： - PLGB 54599/0008-0010/OD1 - PLGB 31187/0017/OD1 - PLGB 31775/0004 – 0005/OD1 2025年7月24日 已将 Qalsody 添加到孤儿药登记册。 2025年7月22日 已从孤儿药登记册中移除“ADCETRIS”。 2025年7月8日 已将“Hetlioz”（PLGB 43460/0001/OD1）移至“已过期孤儿药注册” 2025年6月6日 将Akantior 0.8mg/ml滴眼液（PL 36078/0007/OD1）加入孤儿药登记册。 2025年5月13日 Adzynma加入孤儿药登记册。 2025年5月12日 AMVUTTRA加入过期孤儿药注册清单。 2025年4月30日 将“Aucatzyl”加入孤儿药登记册。 2025年4月30日 更新：将Columni 2.5mg和10mg浓缩液（用于配制输注溶液）从孤儿药登记册中移除，并加入过期孤儿药注册清单。 2025年3月24日 更新：将Holoclar从过期孤儿药登记册中移除。在孤儿药登记册中新增Holoclar条目。 2025年3月13日 更新Onivyde聚乙二醇脂质体的孤儿药适应症。 2025年3月12日 更新：将Alyftrek加入孤儿药登记册。 2025年2月28日 更新Cresemba的孤儿药适应症（OD1和OD2）。 2025年2月28日 更新Kymriah的PL编号（PLGB 00101/1101/OD1）为PL 08498/0039/OD1。 2025年2月19日 更新：将Holoclar从孤儿药注册产品中移除，并加入过期孤儿药登记册。 2025年2月17日 更新孤儿药登记册中的Reblozyl。 2025年1月24日 修改孤儿药登记册以加入Cerdelga。 2025年1月21日 修改：将Cerdelga从孤儿药清单中移除，并加入过期清单。 2025年1月6日 更新Blinatumomab的已授权孤儿药适应症。 2025年1月2日 将Winrevair加入孤儿药登记册。 2024年12月31日 IMDYLLTRA 1毫克和10mg粉末（用于配制浓缩液和输注溶液）加入孤儿药登记册。 2024年12月30日 将SCENESSE（活性物质：afamelanotide）从孤儿药登记册中移除，并加入过期孤儿药登记册。 2024年12月23日 将Givinostat - PLGB 13297/0017加入孤儿药登记册 2024年12月18日 将Wakix从孤儿药登记册中移除，因该产品已撤市 2024年12月17日 更新BLINCYTO的孤儿药登记册信息 2024年11月8日 将FINLEE（活性物质：甲磺酸达拉非尼）加入孤儿药登记册 2024年11月8日 将FABHALTA加入孤儿药登记册 2024年11月5日 新增——与硼替佐米、来那度胺和地塞米松联合，用于治疗适合接受自体干细胞移植的新诊断成人多发性骨髓瘤患者。 2024年10月31日 ADCETRIS（PLGB 16189/0093/OD1）和（PLGB 16189/0093/OD2）从孤儿药登记册中移除，并加入已到期孤儿药注册列表。 2024年10月18日 将“IQIRVO”和“Wainzua”加入孤儿药登记册。 2024年9月27日 将Joenja加入孤儿药登记册 2024年9月26日 Dacogen（PLGB 00242/0662/OD1）加入已到期列表。 2024年9月11日 将孤儿药登记册上Fintepla的孤儿药市场独占期到期日期更改为2033年7月5日。 2024年9月6日 将Revestive从孤儿药注册列表中移除，并列入已到期孤儿药注册列表 2024年8月27日 修订以更改Agamree孤儿药注册的到期日期 2024年8月15日 更改孤儿药登记册以添加Vyloy（活性物质：佐妥昔单抗） 2024年8月8日 新增将Translarna从孤儿药产品移至已到期孤儿药产品 2024年7月29日 Gazyvaro移至“已到期孤儿药注册” 2024年6月25日 将Trecondi的独占期到期日期更新为2031年6月24日，并将Vimizim移至“已到期”列表。 2024年5月31日 Carvykti 已批准孤儿药适应症的更新信息。 2024年5月10日 将 Cometriq 从孤儿药登记册移至过期孤儿药登记册 2024年4月23日 Yorvipath 168、294 和 420 微克已加入孤儿药登记册 2024年4月9日 Granupas 已加入过期孤儿药登记册。 2024年4月9日 TAKHZYRO 已批准孤儿药适应症的更新信息。 2024年3月20日 Rystiggo 和 Ztalmy 已加入孤儿药登记册 2024年3月14日 更新将 AGAMREE 加入孤儿药登记册，更新 Soliris 的适应症，将 Sirturo 20 mg 片剂从孤儿药登记册中移除并加入过期孤儿药登记。 2024年3月11日 用 Vanflyta 更新孤儿药登记册 2024年3月1日 Spexotras 的市场独占期已在孤儿药登记册中更新为2036年2月13日。 2024年2月14日 Spexotras 已加入孤儿药登记册 2024年2月14日 将 Imnovid、Opsumit 和 Soliris 从孤儿药登记册移至过期孤儿药登记册。 2024年1月5日 将“Hepcludex”从“孤儿药登记册”移至“过期孤儿药登记”列表。 2023年12月21日 将“Loargys 5 mg/ml 注射/输注用溶液”加入孤儿药登记册 2023年11月22日 将“Enspryng”加入孤儿药登记册 2023年11月16日 孤儿药登记册更新新条目：Casgevy 用于中间型和重型β地中海贫血，以及 Casgevy 用于镰状细胞病 2023年11月6日 孤儿药登记册更新新条目：Hyftor。 2023年10月25日 更新孤儿药登记册，移除 Defitelio 并将其加入过期登记列表。 2023年10月16日 “Evrysdi”被移至过期孤儿药登记册。 2023年10月16日 “Columvi 2.5 mg和10 mg输注用浓缩液”被加入孤儿药登记册。 2023年8月11日 更新孤儿药登记册，将Imcivree注射液10 mg/ml的孤儿药市场独占期更新至2032年11月17日 2023年8月8日 将“ELZONRIS”加入孤儿药登记册。 2023年8月2日 TOBI Podhaler条目从孤儿药登记册中移除。 2023年7月26日 将用于套细胞淋巴瘤的Tecartus加入孤儿药登记册 2023年7月20日 更新孤儿药登记册以纳入TIBSOVO 2023年7月6日 将“Pombiliti 105 mg输注用浓缩液用粉末”加入孤儿药登记册。 2023年7月5日 Iclusig从孤儿药登记册中移除。 2023年6月23日 更新孤儿药登记册——加入Voraxaze 1000单位注射用溶液用粉末 2023年6月9日 将“Ebvallo 2.8 x 10^7 - 7.3 x 10^7个细胞/mL注射用分散液”加入孤儿药登记册。 2023年5月4日 将“Nexviadyme 100 mg输注用浓缩液用粉末”加入孤儿药登记册。 2023年4月24日 将“Adempas”移至过期孤儿药注册 2023年3月23日 孤儿药登记册已更新 2023年3月16日 将“Vyvgart 20 mg/ml输注用浓缩液”加入孤儿药登记册 2023年2月3日 将“Kinpeygo——活性物质：布地奈德”加入孤儿药登记册。 2023年1月5日 将Carvykti加入孤儿药登记册 2022年12月28日 更新“孤儿药登记册”和“过期孤儿药注册” 2022年12月20日 新增Yescarta用于治疗成人弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和高级别B细胞淋巴瘤（HGBL），适用于在完成一线化学免疫治疗后12个月内复发或对其难治的患者 2022年11月17日 新孤儿药产品UPSTAZA被加入孤儿药登记册。 2022年11月8日 孤儿药登记册中Tecartus部分已更新。 2022年10月17日 Lonapegsomatropin Ascendis Pharma已被加入孤儿药登记册。 2022年10月11日 向孤儿药登记册添加了TAVNEOS的2条记录 2022年10月5日 将Lunsumio加入孤儿药清单 2022年10月4日 Artesunate Amivas已被加入孤儿药登记册 2022年9月20日 孤儿药和过期孤儿药登记册已更新。 2022年9月1日 将Zokinvy加入孤儿药登记册。 2022年8月16日 将“Rezurock”作为新记录加入孤儿药登记册。 2022年8月11日 将FILSUVEZ加入孤儿药登记册 2022年8月11日 将Kymriah和Yescarta加入孤儿药登记册 2022年8月5日 XENPOZYME被加入孤儿药登记册。 2022年8月1日 将Revestive孤儿药市场独占权到期日更新为2024年9月4日。 2022年7月26日 将OXBRYTA加入孤儿药登记册 2022年7月25日 更新了Ngenla的“获批孤儿药适应证”。 2022年7月19日 更新了Polivy的孤儿药适应证。 2022年7月1日 将ABECMA加入孤儿药登记册。 2022年6月16日 Scemblix被加入孤儿药登记册 2022年6月8日 将Kimmtrak加入孤儿药登记册 2022年5月23日 PLGB 16189/0093/OD2和PLGB 16189/0093/OD1的孤儿药市场独占权到期日延长至2024年10月30日 2022年4月4日 Ngenla被加入孤儿药登记册 2022年3月28日 Xaluprine从有效孤儿药登记册移至已过期孤儿药登记册。 2022年3月16日 一种名为Sogroya的新产品被加入孤儿药登记册。 2022年3月4日 更新了“孤儿药登记册”上的条目 2022年2月11日 Plenadren移至过期名单 2022年1月10日 更新了孤儿药登记册上Kaftrio和Kalydeco的条目 2021年12月21日 QINLOCK被加入孤儿药登记册 2021年12月10日 Vyndaqel的孤儿药市场独占期已结束。登记册已更新。 2021年12月9日 Imbruvica从登记册中移除 2021年11月30日 “Minjuvi”已被加入孤儿药登记册 2021年10月15日 新增Darzalex用于治疗系统性轻链（AL）淀粉样变性、Epidyolex用于治疗结节性硬化症复合体以及Bylvay用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症。 2021年8月11日 将Koselugo加入孤儿药登记册 2021年8月9日 Mozobil移至已过期孤儿药注册页面 2021年7月19日 以Palynziq和OXERVATE更新孤儿药登记册 2021年7月7日 孤儿药登记册新增条目——Hepcludex 2021年6月3日 将孤儿药注册产品“Carbaglu”从“孤儿药登记册”页面移至“已过期孤儿药注册”页面。 2021年5月27日 将Adakveo加入孤儿药登记册名单。 2021年5月25日 Evrysdi 0.75 mg/mL口服溶液用粉末的孤儿药上市许可已获批 2021年5月17日 编辑了Kaftrio的授权孤儿药适应症，并为Kalydeco增加了第二条记录。第二条记录单独列出，因为它仅涉及该产品的一种规格（这体现在PLGB编号中）。 2021年4月20日 将Inrebic添加到孤儿药登记册列表中。 2021年4月7日 将Pemazyre添加到孤儿药登记册中。 2021年3月3日 发布了一份新的HTML文档“已过期孤儿药注册”。这是由英国许可机构先前注册的孤儿药授权列表，其中孤儿药市场独占期已结束。 Esbriet的列项已过期，因此已从登记册中移除，现列入“已过期”列表。 2021年2月23日 在登记册条目中添加了关于孤儿病情的信息。 2021年2月9日 首次发布。 获取有关此页面的电子邮件 文件 孤儿药登记册 CSV，69.8 KB 在线查看 此文件可能不适合使用辅助技术的用户。 申请可访问格式 如果您使用辅助技术（如屏幕阅读器）并需要此文档的更易访问格式版本，请发送电子邮件至webupdates@mhra.gov.uk。请告知我们您需要什么格式。如果您说明您使用的辅助技术，将对我们有帮助。 已过期孤儿药登记册 CSV，21.2 KB 在线查看 详情 孤儿药登记册包括： 根据经修订的《2012年人用药品条例》附表33A第6(7)段，在存在现有欧盟（EU）孤儿药认定且英国大不列颠上市许可在剩余孤儿药市场独占期内继续有效的情况下，将欧盟上市许可转换为大不列颠上市许可 自2021年1月1日起（含当日）获得英国许可机构MHRA授予孤儿药地位上市许可的药品 根据经修订的《2012年人用药品条例》第58D条，自MHRA授予上市许可之日起给予10年孤儿药市场独占期。在满足儿科数据要求的情况下，可额外增加2年独占期。 此符合经修订的《2012年人用药品条例》第58C(2)条的规定。 孤儿药市场独占的范围由获批适应症界定。 在欧盟获得孤儿药认定的产品可考虑授予大不列颠孤儿药上市许可。 全英范围的孤儿药上市许可仅在不存在有效的欧盟孤儿药……的情况下方可考虑。
正文 · 英文原文
Decision Orphan registered medicinal products A list of authorised orphan medicinal products registered by the UK licensing authority. Updates to this page From: Medicines and Healthcare products Regulatory Agency Published: 9 February 2021 Last updated: 2 November 2026 Show all updates 2 November 2026 Added Dojolvi Oral Liquid 0.96g/ml OD1 to "Orphan Register". 30 October 2026 Orphan Register updated: Casgevy indication amended from patients from 12 years and older to 5 years and older. 20 October 2026 Onivyde pegylated liposomal OD1 removed from the Orphan Register, and added to the Expired Orphan Register. 20 October 2026 CRYSVITA amended from PLGB 50262/0001/OD1 to PLGB 16508/0071 – 0073/OD1 on the Orphan Register. Besponsa OD1 Orphan indication amended on the Orphan Register. Tryngolza 80 mg solution for injection OD1 removed from the Orphan Register, and added to the Expired Orphan Register. 14 October 2026 Updated Orphan Register to reflect: - Addition of CRESEMBA 40MG hard capsules OD1 and OD2 - Removal of Oxbryta 500 mg film-coated tablets from Orphan register and addition to expired orphan register - Addition of Lunsumio 5 mg and 45mg solution for injection OD1 9 October 2026 Amendment of Luxturna Orphan Market exclusivity expiry date and addition of TAKHZYRO 300 mg solution for injection to expired register. 30 September 2026 24 September: Addition of ZEPZELCA 2 mg and 4mg powder OD1 24 September 2026 Updated page to include latest Orphan Register 11 September 2026 Expired Orphan Register updated to add expiry date amendment for Vimizim from 30/04/2024 to 02/10/2025. 18 August 2026 Addition of Romvimza (14mg, 20mg and 30mg capsules) OD1 10 August 2026 Updated Orphan Register to include: 'Addition of IMCIVREE OD3' 6 August 2026 Updated 'Orphan register' to reflect: Amendment of Takhzyro 300 mg from PLGB 54937/0028/OD1 to PL 54937/0028/OD1. 17 July 2026 Added latest Orphan Register 16 July 2026 Amendment of product name "Lonapegsomatropin Ascendis Pharma" to "Skytrofa" Addition of Reblozyl OD1 Addition of Vyloy 300mg Amendment of product name Mepsevil to Mepsevii Reinstatement of Kanuma to the Orphan Register Reinstatement of Strensiq to the Orphan Register Reinstatement of Kanuma to the Orphan Register Reinstatement of Strensiq to the Orphan Register Amvuttra expiry date amendment 7 July 2026 Addition of ZYNYZ to the orphan register. 26 June 2026 Orphan register updated to include addition of Koselugo 5 & 7.5 mg granules in capsule for opening. 18 June 2026 Update to Lutathera Orphan Market Exclusivity Expiry date 1 June 2026 Amendment of Kinpeygo Orphan Indication 1 June 2026 Addition of "Wayrilz 400mg film-coated tablets to the Orphan Register" 18 May 2026 Addition of "Vyjuvek 5×10^9 plaque forming units/mL suspension and gel for gel" to the orphan register 13 May 2026 Hepcludex Update: Expired Orphan Register Alprolix Moved from Orphan Register to Expired Orphan Register Idelvion Moved from Orphan Register to Expired Orphan Register 13 May 2026 replaced CSV files. 7 May 2026 Updated the Orphan and Expired Orphan Registered lists. 30 April 2026 Orphan Register updated: Amendment of "Soliris" Orphan Market Exclusivity Date 30 April 2026 Addition to the orphan register: -Kaftrio 60mg/40mg/80mg granules in sachet" and "Kaftrio 75mg/50mg/100mg granules in sachet - Amendment of "Somakit TOC" Orphan Market Exclusivity Date 15 April 2026 Orphan Register updated 1 April 2026 Updated page with latest Orphan Register CSV file 20 March 2026 Updated to latest Orphan register 12 March 2026 Updated to add latest Orphan register file 11 March 2026 Updated to add latest Orphan Register CSV file to page 2 March 2026 Addition of orphan designation for Livmarli & update of PL number to Zejula’ 25 February 2026 Addition of an Orphan designation for Minjuvi 23 February 2026 Added updated Orphan Register to page 11 February 2026 Updated Expired Orphan Register 6 February 2026 Updated to add new Orphan register file 4 February 2026 Updated to add Administrative edits to PREVYMIS entries on the Orphan Register CSV 30 January 2026 Updated with latest Orphan Register file to include PREVYMIS 20mg & 120 mg granules in sachet 15 January 2026 Update to Orphan register: Voranigo 10 & 40 mg film-coated tablets exclusivity date extended 12 January 2026 Updated to add Ogsiveo 100mg and 150mg film-coated tablets to Orphan register 22 December 2025 Changed to add most recent expired orphan register products. JM 18 December 2025 Updated Orphan list spreadsheet. 15 December 2025 Changed to add new Orphan Register attachment 12 December 2025 Updated Orphan register 5 December 2025 Expired orphan registrations document updated 1 December 2025 Updated Orphan register. 28 November 2025 Updated: - Orphan register - Expired orphan registrations 25 November 2025 Vyvgart 1000 mg solution added to the orphan register 25 November 2025 Updated: - Orphan register - Expired orphan registrations 18 November 2025 Removed Gazyvaro from the Orphans list. 3 November 2025 Updated Orphan Register, and Expired Orphan Register. Both registers are now in CSV format, and will continue to be from this point forward. 31 October 2025 New clinical indication added to Darzalex (PLGB 00242/0676 – 0677/OD1): "as monotherapy is indicated for the treatment of adult patients with smouldering multiple myeloma at high risk of developing multiple myeloma" 14 October 2025 Moved 'ADAKVEO' - (PLGB 00101/1191/OD1) to 'Expired orphan registrations' list. 23 September 2025 Updated entry for FABHALTA - PLGB 00101/1231/OD2 18 September 2025 Raxone (PLGB 08829/0204/OD1) moved to 'Expired orphan registrations' list. 9 September 2025 Bylvay expiration updated to 7 September 2025 1 September 2025 Moved the following from the 'Orphan register' to 'Expired orphan registrations': - PLGB 54599/0008-0010/OD1 - PLGB 31187/0017/OD1 - PLGB 31775/0004 – 0005/OD1 24 July 2025 Added Qalsody to the Orphan register. 22 July 2025 Removed 'ADCETRIS' from the Orphan register. 8 July 2025 Moved 'Hetlioz' (PLGB 43460/0001/OD1) to 'Expired orphan registrations' 6 June 2025 Added Akantior 0.8mg/ml eye drops (PL 36078/0007/OD1) to the Orphan Register. 13 May 2025 Adzynma added to the orphan register. 12 May 2025 AMVUTTRA added to Expired orphan registration list. 30 April 2025 Added 'Aucatzyl' to Orphan register. 30 April 2025 Updated to remove Columni 2.5mg and 10mg concentrate for solution from infusion from orphan register and add to expired orphan registrations. 24 March 2025 Updated to remove Holoclar from expired Orphan register. Added new Holoclar listing to the Orphan register. 13 March 2025 Updated orphan indication for Onivyde pegylated liposomal. 12 March 2025 Updated to add Alyftrek to Orphan Register 28 February 2025 Updated Orphan indication for Cresemba (OD1 and OD2). 28 February 2025 Updated PL number for Kymriah (PLGB 00101/1101/OD1 ) to PL 08498/0039/OD1 19 February 2025 Updated to remove Holoclar from Orphan registered products and added to Expired orphan register. 17 February 2025 Update to Reblozyl on the orphan register. 24 January 2025 Changed Orphan Register to add Cerdelga 21 January 2025 Changed to remove Cerdelga from Orphan List and added it out to expired list. 6 January 2025 Updated authorised orphan indication for Blinatumomab 2 January 2025 Added Winrevair to the Orphan register 31 December 2024 IMDYLLTRA 1 milligram and 10mg powder for concentrate and solution for infusion added to the orphan register. 30 December 2024 Removed SCENESSE Active substance: afamelanotide from Orphan Register and added to Expired Orphans Register 23 December 2024 Added Givinostat - PLGB 13297/0017 to Orphan Register 18 December 2024 Removed Wakix from orphan register as product has been withdrawn 17 December 2024 Updated orphan register for BLINCYTO 8 November 2024 Added FINLEE, Active substance: DABRAFENIB MESYLATE to Orphan Register 8 November 2024 Added FABHALTA to Orphan Register 5 November 2024 Added - in combination with bortezomib, lenalidomide and dexamethasone for the treatment of adult patients with newly diagnosed multiple myeloma who are eligible for autologous stem cell transplant. 31 October 2024 ADCETRIS (PLGB 16189/0093/OD1) & (PLGB 16189/0093/OD2) removed from Orphan Register and added to Expired Orphan Registrations. 18 October 2024 Added 'IQIRVO' and 'Wainzua' to the Orphan Register. 27 September 2024 Added Joenja to orphan register 26 September 2024 Dacogen (PLGB 00242/0662/OD1) added to expired list. 11 September 2024 Changed the Orphan market exclusivity expiry date of Fintepla on the Orphan Register to 5 July 2033. 6 September 2024 Removed Revestive from orphan registered list and placed in to Expired orphan registrations 27 August 2024 Amended to change expiry date on orphan registration of Agamree 15 August 2024 Changed Orphan Register to add Vyloy (Active substance: zolbetuximab) 8 August 2024 Added to remove Translarna from Orphan products to expired orphan products 29 July 2024 Gazyvaro moved to 'Expired orphan registrations' 25 June 2024 Updated exclusivity expiry date for Trecondi to 24 June 2031 & moved Vimizim to the 'expired' list. 31 May 2024 Updated information in the authorised orphan indication for Carvykti. 10 May 2024 Moved Cometriq from the orphan register to the expired orphan register 23 April 2024 Yorvipath 168, 294 and 420 micrograms added to the orphan register 9 April 2024 Granupas added to the expired orphan register. 9 April 2024 Updated information in the authorised orphan indication for TAKHZYRO. 20 March 2024 Rystiggo and Ztalmy added to the orphan register 14 March 2024 Updated to add AGAMREE to orphan register, updated indication of Soliris, removed Sirturo 20 mg Tablets from orphan register and added to expired orphan registrations 11 March 2024 Updated Orphan Register with Vanflyta 1 March 2024 The day or market exclusivity for Spexotras has been updated to 13 February 2036 in the Orphan Register. 14 February 2024 Spexotras has been added to the Orphan register 14 February 2024 Moved Imnovid, Opsumit, & Soliris from Orphan Register, to the Expired Orphan register. 5 January 2024 Moved 'Hepcludex' from 'Orphan Register' to 'Expired orphan registrations' list. 21 December 2023 Added 'Loargys 5 mg/ml solution for injection/infusion' to the orphan register 22 November 2023 Added 'Enspryng' to the orphan register 16 November 2023 Orphan register updated with new entries: Casgevy for β thalassaemia intermedia and major and Casgevy for sickle cell disease 6 November 2023 Orphan register updated with new entry: Hyftor. 25 October 2023 Updated Orphan register removing Defitelio and adding it to the expired register list. 16 October 2023 'Evrysdi' moved to Expired Orphan Register. 16 October 2023 'Columvi 2.5 mg and 10mg concentrate for solution for infusion' added to Orphan register. 11 August 2023 Updated Orphan Register to update Orphan market exclusivity date on the Imcivree injection 10mg/ml to 17 November 2032 8 August 2023 Added 'ELZONRIS' to Orphan Register. 2 August 2023 TOBI Podhale entry removed from the Orphan register. 26 July 2023 Added Tecartus for mantle cell lymphoma to the orphan register 20 July 2023 Orphan register updated to include TIBSOVO 6 July 2023 Added 'Pombiliti 105 mg powder for concentrate for solution for infusion' to the Orphan Register. 5 July 2023 Iclusig removed from the Orphan register. 23 June 2023 Updated Orphan Register - added Voraxaze 1000 units powder for solution for injection 9 June 2023 Added 'Ebvallo 2.8 x 10^7 - 7.3 x 10^7 cells/mL dispersion for injection ' to Orphan register. 4 May 2023 Added 'Nexviadyme 100 mg powder for concentrate for solution for infusion' to the Orphan Register. 24 April 2023 Moved 'Adempas' to Expired orphan registrations 23 March 2023 Orphan register updated 16 March 2023 Added 'Vyvgart 20 mg/ml Concentrate for solution for infusion' to the orphan register 3 February 2023 Added 'Kinpeygo - Active substance: Budesonide' to the orphan register. 5 January 2023 Added Carvykti to the orphan register 28 December 2022 Update to 'Orphan Register' & 'Expired orphan registrations' 20 December 2022 Addition of Yescarta for the treatment of adult patients with diffuse large B cell lymphoma (DLBCL) and high-grade B-cell lymphoma (HGBL) that relapses within 12 months from completion of, or is refractory to, first-line chemoimmunotherapy 17 November 2022 New orphan product UPSTAZA added to the orphan register. 8 November 2022 Tecartus section in the Orphan register updated. 17 October 2022 Lonapegsomatropin Ascendis Pharma has been added to the Orphan Register. 11 October 2022 Added 2 entries for TAVNEOS to the Orphan Register 5 October 2022 Added Lunsumio to Orphan list 4 October 2022 Artesunate Amivas has been added to the Orphan Register 20 September 2022 Orphan and Expired-orphan registers updated. 1 September 2022 Added Zokinvy to Orphan register. 16 August 2022 Added 'Rezurock' as a new entry to the Orphan register. 11 August 2022 Added FILSUVEZ to Orphan Register 11 August 2022 Added Kymriah & Yescarta to Orphan Register 5 August 2022 XENPOZYME added to Orphan Register. 1 August 2022 Updated Revestive orphan market exclusivity expiry date, to 4 Sep 2024. 26 July 2022 Added OXBRYTA to Orphan Register 25 July 2022 Updated 'Authorised orphan indication' for Ngenla. 19 July 2022 Orphan indication updated for Polivy. 1 July 2022 Added ABECMA to the Orphan register. 16 June 2022 Scemblix added to Orphan register 8 June 2022 Added Kimmtrak to the Orphan Register 23 May 2022 Orphan market exclusivity expiry extended to 30 Oct 2024, for PLGB 16189/0093/OD2 & PLGB 16189/0093/OD1 4 April 2022 Ngenla added to Orphan Register 28 March 2022 Xaluprine moved from Live Orphan Register to Expired Orphan Register. 16 March 2022 A new product called Sogroya was added to the Orphan Register. 4 March 2022 Updated entries on the 'Orphan Register' 11 February 2022 Plenadren moved to expired list 10 January 2022 Updates to the entries for Kaftrio and Kalydeco on the Orphan Register 21 December 2021 QINLOCK added to the Orphan Register 10 December 2021 The orphan market exclusivity period for Vyndaqel has ended. Register has been updated. 9 December 2021 Imbruvica removed from register 30 November 2021 'Minjuvi' has been added to the Orphan Register 15 October 2021 Addition of Darzalex for the treatment of Systemic light chain (AL) amyloidosis, Epidyolex for the treatment of Tuberous sclerosis complex and Bylvay for the treatment of Progressive familial intrahepatic cholestasis. 11 August 2021 Added Koselugo to the Orphan register 9 August 2021 Mozobil moved to expired orphan registration page 19 July 2021 Updated Orphan register with Palynziq and OXERVATE 7 July 2021 Newly added entry to Orphan Register - Hepcludex 3 June 2021 Moved Orphan registered products 'Carbaglu' from 'Orphan register' page to 'Expired orphan registrations' page. 27 May 2021 Added Adakveo to the Orphan Register list. 25 May 2021 An orphan marketing authorisation for Evrysdi 0.75 mg/mL powder for oral solution has been granted 17 May 2021 Edited the authorised orphan indication for Kaftrio, and added a second entry for Kalydeco. The second entry is reflected in a separate entry as it only concerns one strength of the product (this is reflected in the PLGB number). 20 April 2021 Added Inrebic to the Orphan Register list. 7 April 2021 Added Pemazyre to the Orphan Register 3 March 2021 Published a new HTML document, “Expired orphan registrations”. This is a list of orphan authorisations previously registered by the UK Licensing Authority where the orphan market exclusivity period has ended. The listing for Esbriet has expired so has been removed from the register and is now in the 'Expired' list. 23 February 2021 Added information on orphan conditions to the register entries 9 February 2021 First published. Get emails about this page Documents Orphan Register CSV, 69.8 KB View online This file may not be suitable for users of assistive technology. Request an accessible format If you use assistive technology (such as a screen reader) and need a version of this document in a more accessible format, please email webupdates@mhra.gov.uk. Please tell us what format you need. It will help us if you say what assistive technology you use. Expired Orphan Register CSV, 21.2 KB View online Details The orphan register comprises: EU marketing authorisations converted into Great Britain marketing authorisations in accordance with paragraph 6(7) of Schedule 33A the Human Medicines Regulations 2012 (as amended) where there is an existing European Union (EU) orphan designation, and the Great Britain marketing authorisation continues in effect with the remaining period of orphan market exclusivity medicinal products that have received a marketing authorisation with orphan status on or after 1 January 2021 from MHRA, the UK licensing authority Under regulation 58D of the Human Medicines Regulations 2012 (as amended), a period of 10 years orphan market exclusivity is awarded from the date of marketing authorisation by MHRA. An additional 2 years of exclusivity may be added where paediatric data requirements have been met. This is in accordance with regulation 58C(2) of the Human Medicines Regulations 2012 (as amended). The scope of orphan market exclusivity is defined by the authorised indication. Products with an orphan designation in the EU can be considered for a Great Britain orphan marketing authorisation. A UK-wide orphan marketing authorisation can only be considered in the absence of an active EU o